基因療法真的能治癒愛滋病嗎？

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2019年10月23日美國國家衛生研究院宣佈，他們希望通過研究基因療法來治癒愛滋病和鐮狀細胞病（鐮狀細胞病是一種遺傳性血紅蛋白分子功能紊亂疾患，當血紅蛋白分子暴露在各種環境中,紅細胞血紅蛋白發生聚合，扭曲變形成鐮狀。這種變形允許紅細胞從細胞間通過，導致下游組織營養受損。），並將在未來四年的時間裡向這一目標專案投資1億美元。

與此同時，美國國家衛生研究院也達成了與比爾和梅琳達·蓋茨基金會合作的共識，比爾和梅琳達·蓋茨基金會也將為該專案的研究投資1億美元。

該項目最大的意義在於使全世界人民，尤其是發展中國家的人民能夠負擔得起這些疾病帶來的沉重負擔，並最終能治癒愛滋病和鐮狀細胞病。

美國國立衛生研究院院長法蘭西斯·柯林斯在10月23日的新聞發佈會上說：“這是一個非常遠大的目標，但我們已經做好了走得更遠的準備。”

該研究專案計畫在未來7到10年內在美國和撒哈拉以南的非洲地區運用基因療法進行臨床試驗。

據統計，3800萬愛滋病毒感染者中的大多數生活在發展中國家，有三分之二生活在撒哈拉以南的非洲。對於鐮狀細胞病，大多數病例也存在于撒哈拉以南的非洲。

美國過敏症和傳染病研究所所長安東尼·福奇博士說：“美國國立衛生研究院數十年來一直在努力尋找治療愛滋病的方法。雖然目前的抗逆轉錄病毒藥物（獲得性免疫缺陷綜合症（愛滋病，AIDS）是由人免疫缺陷病毒（HIV）引起的嚴重傳染性疾病。HIV是一種逆轉錄病毒，其逆轉錄過程就是在病毒逆轉錄酶的作用下，以病毒RNA為範本合成前病毒DNA的過程。抗逆轉錄病毒藥是一類於治療逆轉錄病毒（主要HIV）感染的藥物。）可以有效地抑制體內的愛滋病毒，但它並不能完全治癒愛滋病，而且必須每天服用。更重要的是，有數百萬愛滋病毒患者無法接受到抗逆轉錄病毒藥物的治療。

儘管科學家們正在努力開發基於基因的愛滋病治療方法，但這些方法往往成本高昂，難以大規模實施。例如，有些療法需要從病人體內提取出細胞，然後重新注入，這是一種相當昂貴且耗時的治療方法。

因此，新的合作將集中於開發使用“體內”方法的治療方案，這意味著治療發生在體內。其中一個想法是，移除CCR5受體的基因，HIV病毒就是利用這種基因進入細胞的。另一個想法是，切除複製到人類基因組中的HIV“原病毒”DNA，但即使經過多年的治療，這些DNA仍會潛伏在人體中。

類似地，對於鐮狀細胞病，目標是開發一種體內治療方法，修復導致疾病的基因突變。這將需要一個基於基因的傳遞系統，可以選擇性地針對突變基因。

世界衛生組織非洲區域主任雷貝嘉·穆蒂提在一份聲明中說：“我很高興看到美國國家衛生研究院與比爾和梅琳達·蓋茨基金會的這次創新性合作，它能夠幫助非洲解決兩個最大的公共衛生問題。但戰勝這些疾病需要新的思維和長期的實踐。”

儘管如此，要確保這些療法安全有效還需要做很多的工作。

柯林斯說:“很明顯，我們還有很長的路要走，這就是為什麼我們要花10年的時間來努力實現這個承諾，把它變成現實。”

圖文來源：https://www.livescience.com